Генетикалық ауруларды емдейтін тәсіл табылды
Генетикалық ауруларды емдейтін тәсіл табылды
4 жыл бұрын 4301 islam.kz-ке сілтеме берілуі міндетті

Ғалымдар ДНК-ны митохондрияда (фотода қызыл түспен белгіленген) өзгерте алатын генді редакциялау тәсілін тапты. Бұрын редакторлар ДНК-ға жасуша ядросында (фотода көк түспен белгіленген) ғана әсер ете алатын еді. Оқырманға түсінікті болу үшін алдымен митохондрияның не екенін айта кетейік: митохондрия – бактерия көлеміндей (шамамен  1 х 2 мкм) органелла. Әдетте жасушада 2000-ға тарта митохондрия болады. Олар жасуша көлемінің 25%-на дейін қамтиды. Митохондрия екі мембранамен шектелген: сыртағысы тегіс, ал іштегісі қыртысты болып келеді. Митохондрия қандай қызмет атқарады? Митохондрияның негізгі функцияларының біріне аденозинтрифосфорлы қышқылды синтездеу жатады. Аденозинтрифосфорлы қышқыл – кез келген тірі жасушадағы химиялық энергияның әмбебап формасы болып табылады.

Микробтарды жоятын бактериялар бөлетін ақуыздар өзге гендік редакторлар қол жеткізе алмайтын ДНК-ны түзету (корректировка) үшін өзгертілген болатын. Бұл митохондрияда қажетсіз мутацияға жол бермейді. Органелла дерегі анадан берілгенімен жасуша ядросында сақталатын, ата-ананың генетикалық ақпаратынан айрықшаланып тұратын өз ДНК-сы болады. Митохондриялы ДНК-дегі мутация жаңа туған шарананың бойынан байқалатын 150-ден аса түрлі синдромды тудырады. Бұл ауруларға дәрі әлі табылған жоқ.

Зиянын тигізетін геннің алдын алудың жалғыз-ақ жолы бар: «үш ата-анамен» әдісі – ДНК-сы ата-ананың генетикалық ақпаратын толықтыратын донорлық аналық жасушаны тарту арқылы экстракорпоралды ұрықтандыру әдісі. Мұның өзі медициналық тұрғыдан болсын, діни ұғым тұрғысынан болсын, күмәнді әдіс екенін ескерте кеткіміз келеді. Сол себепті, генетикалық, яғни, тұқым қуалайтын ауруларға қарсы генді редакциялау әдісін неге қолданып көрмеске? Яғни, шарана ДНК-сына тікелей өзгерту енгізу әдісі. Десе де бұл жерде тек жасуша ядросындағы ДНК-мен ғана емес, сонымен қатар, митохондриядағы ДНК-мен де жұмыс істеп үйрену керек. Burkholderia cenocepacia бактериясы бөлетін улы зат бұл мәселенің де шешімін тауып беріп отыр. Оның негізінде митохондрияға зияны жоқ редактор табылды.

Сиэтлдегі Вашингтон университетінің микробиологы Маркос де Мораестің пайымдауынша, аталған улы зат ДНК-сын бұза отырып бактерияны жоя алады. Алайда, ол бұл процестің мәнін көпке дейін түсіне алған жоқ. Тағы бір жүргізілген кезекті тәжірибеге дейін. Аталған улы зат бір тізбекті ДНК-ға емес, екі тізбекті ДНК-ға өзгерту енгізе алған еді. Былай қарасаң, бәлендей айырмашылығы жоқ секілді, алайда, оның салдары ауыр болады. Осы уақытқа дейін базалық редактор ретінде Cas9 ақуызы пайдаланылып келген еді. Ол үшін алдымен өзгерту енгізер алдында ДНК-ны жекелеген жіпке бөліп алуға тура келетін. Алайда, аталмыш ақуыздың жұмыс істеуіне қажетті РНК фрагменттері митохондрияға ене алмайды. Ал базалық редактор Burkholderia cenocepacia бактериясынан бөлінетін улы зат негізінде мұны жүзеге асыруға болады. Алайда, жаңа цитозинді (органикалық қосынды) түрлендіретін фермент сүтқоректілер үшін өте қауіпті болды. «Жыртқышты бас білдіру» үшін алдымен улы затты модификациялау қажеттігі туындады – екі тізбекті ДНК-ні жойып жібермесі үшін. Осы мақсатта ғалымдар ақуыздың улы емес құрамын бөліп алуына тура келді – ДНК-ның діттелген учаскесінде біріккен кезде цитозонды тиминге (органикалық қосынды) алмастыратын құрамы турасында сөз болып отыр бұл арада. TALE ақуызының көмегімен улы емес ферменттерді ДНК-ның белгілі бір учаскесіне бағыттау мүмкін болды Митохондрия редакторына қатысты тәжірибе барысында ДНК-ның діттелген жерінде цитозинді тиминге сәтті айналдырылды. Тиімділігі – 5 пайыздан 49%-ға артты.

0 пікір
Мұрағат